Hematología ensaya un nuevo fármaco para la trombocitopenia

A.G.
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Es una enfermedad rara de la que en Burgos hay un centenar de afectados. El HUBU es uno de los 5 hospitales españoles involucrados en esta investigación en la que hay 20 de todo el mundo

El ensayo incluye la participación de varios pacientes, algunos de los cuales serán reclutados en el HUBU. - Foto: Alberto Rodrigo

La trombocitopenia inmune primaria es un trastorno poco frecuente de la sangre provocado por la presencia en el organismo de un número de plaquetas inferior al habitual. Se trata de una enfermedad de las catalogadas como autoinmunes, es decir, que aparece cuando es el propio organismo el que destruye las plaquetas porque confunde varias de sus proteínas con agentes infecciosos presentes en el medio ambiente. En Burgos hay afectadas un centenar de personas de todas las edades cuyos síntomas más frecuentes son el sangrado en piel y mucosas y uno de los riesgos más serios que enfrentan es la posible aparición de una hemorragia cerebral. El médico Tomás González, del servicio de Hematología, lleva años dedicándose de forma intensiva a esta patología en la que tiene una presencia destacada a nivel internacional. En 2015, por ejemplo, fue elegido por la importante revista científica The Lancet (la segunda de mayor impacto en el mundo) como revisor de varios artículos sobre ella.
Ahora, González es el investigador principal de dos ensayos clínicos fase 1 que se están realizando en el servicio de Hematología del Hospital Universitario de Burgos (HUBU) que intentan demostrar la eficacia de un nuevo fármaco que podría mejorar sustancialmente la calidad de vida de los pacientes. En este trabajo están implicados otros cuatro hospitales españoles de Salamanca, Murcia, Barcelona y Valencia y hasta 20 de todo el mundo.
"El objetivo que se propone la investigación es buscar dosis y seguridad, es decir, ver a qué mínima dosis el fármaco es más eficaz y presenta menos toxicidad y efectos secundarios. Para ello vamos a reclutar pacientes de nuestro hospital con los que trabajar ", explicó el hematólogo, quien añadió que se trata de un laboratorio estadounidense, Momenta, que tiene sede en Harvard, quien promueve la investigación.
González es, por otro lado, uno de los 22 autores de todo el mundo (y el único español) que han participado en la redacción del informe actualizado de consenso internacional sobre la investigación y el tratamiento de la trombocitopenia inmune primaria, cuyo documento final incluye recomendaciones consensuadas sobre el diagnóstico y manejo de la enfermedad, que se conoce por sus siglas en inglés, PTI, en adultos, durante el embarazo y en niños, así como diferentes consideraciones acerca de la calidad de vida de los pacientes.
"Esta enfermedad aparece en todas las edades e indistintamente en mujeres y hombres aunque a partir de los 60 hemos visto que es más frecuente en mujeres. Los últimos tratamientos que existen datan de 2011 y es ahora cuando se están investigando nuevas moléculas", añadió el experto, que es responsable también de un registro nacional que se lleva desde el HUBU mujeres gestantes que tienen este trastorno: "Con ellas hacemos un seguimiento estrecho de la evolución del embarazo y preparación del parto para que las cosas vayan bien, ya que uno de los principales riesgos de la enfermedad es la producción de hemorragias".