Hace cuatro años lo contaba en estas mismas páginas haciendo un repaso de los cuatro estudios clínicos en los que entonces participaba para encontrar medicamentos o técnicas que pudieran plantarle cara al alzhéimer y doliéndose de que hacía años que no aparecían hallazgos significativos contra esta enfermedad. El neurólogo Miguel Goñi, no obstante, aseguraba que no se perdía la esperanza de que alguno de estos trabajos pudiera tener la clave si no para curar sí para detener su avance: «Antes de 2017 no se obtendrá ningún resultado», advertía, siempre prudente, para no jugar con las expectativas de tantos pacientes y familias. Pero, esta vez sí, parece que las noticias son buenas. Y es que uno de los ensayos clínicos en los que trabaja este neurólogo del Hospital Universitario de Burgos (HUBU) y del que dábamos cuenta en 2014 ha dado sus primeros frutos.
El pasado sábado la multinacional española Grifols, con sede en Barcelona, dio a conocer los resultados del ensayo Ambar (siglas de Alzheimer Management By Albumin Replacement),del que HUBU forma parte con otros 40 hospitales de Estados Unidos y Europa, que ha demostrado una ralentización del 61% en la progresión del alzhéimer en pacientes en un estadio moderado de la enfermedad con una mejora cognitiva y de capacidad para realizar las actividades de la vida diaria. En el grupo de pacientes con la patología en estadio leve los resultados también sugieren una ralentización en el progreso de la enfermedad -se observa un comportamiento similar en el grupo de control, explican desde Grifols- aunque no se alcanza significación estadística
Un total de 12 de los 496 pacientes que han participado en este estudio, del que Goñi es investigador principal, son burgaleses y pacientes de Goñi. Con el neurólogo han colaborado profesionales del servicio de Nefrología, de Neurología, además de neuropsicólogos y la Unidad de Investigación del Hospital Universitario. «Se ha visto, sobre todo en pacientes con alzhéimer en grado moderado, que hay una respuesta funcional y cognitiva aceptablemente buena», explicó el especialista. El análisis principal de los datos obtenidos en el estudio -añaden desde Grifols- se ha centrado en evaluar las diferencias experimentadas en cognición y en el desarrollo de actividades de la vida diaria (los dos objetivos principales del estudio) durante los 14 meses de tratamiento.
La hipótesis de la que parte el ensayo Ambar es que una de las proteínas que se acumula en el cerebro de estos pacientes circula en el plasma ligado a la albúmina, por lo que su extracción podría desplazarla del cerebro hacia el plasma y limitar, así, el impacto en las funciones cognitivas. El procedimiento que se ha seguido con los participantes en el ensayo clínico en el HUBUha sido someterles a un método denominado plasmaféresis, realizado en el servicio de Nefrología: «Se trata de un recambio plasmático. Explicado de forma sencilla, se extrae plasma al paciente y se sustituye por un preparado de albúmina mientras se limpia del acúmulo de amiloide, que es la proteína que destruye las neuronas en esta enfermedad. Es una técnica que se está empleando en otras patologías, algunas autoinmunes, con buenos resultados y pensábamos que aquí podía funcionar y parece que puede dar sus frutos. Es uno de los resultados más prometedores de los últimos quince años ya que en este tiempo nos hemos visto con una gran escasez de procedimientos efectivos contra el alzhéimer».
Los pacientes de alzhéimer participantes en el ensayo -de entre 55 y 85 años de edad- estaban en un estadio leve y moderado de la enfermedad y fueron asignados de manera aleatoria a tres grupos de tratamiento más un cuarto grupo control (placebo). Una organización de investigación independiente (CRO, por sus siglas en inglés) supervisó la fase de monitorización del ensayo y gestionó la recopilación y análisis de datos. El ensayo es aleatorio y doble ciego, lo que significa que ni los pacientes ni los investigadores conocen qué enfermos son los que reciben tratamiento o placebo.
Y la gran pregunta: ¿Cuándo podrá estar este tratamiento a disposición de los pacientes? Pues, como siempre, Miguel Goñi es muy prudente, a pesar de que considera que los primeros resultados son muy interesantes, porque falta cubrir algunas etapas: «Ahora hay que analizar mucho más los datos, quizás se elabore un estudio más amplio y, sobre todo, seguir las recomendaciones de la Agencia Europea y Americana del Medicamento para dar los últimos pasos antes de la aprobación del procedimiento, y todo esto no pasará antes de dos o tres años». Por otro lado, precisa, habrá que estimar la indicación para cada paciente, que tendrá que recibir este tratamiento en su hospital de referencia.